La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acaba de aprobar el fármaco biológico emicizumab, para prevenir o reducir los episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A.

La hemofilia A es un trastorno de la coagulación por ausencia total o parcial de factor VIII, lo que determina sangrados espontáneos, en particular en articulaciones y músculos.

En todo el mundo hay aproximadamente 320.000 enfermos de hemofilia A, de los cuales más de la mitad sufre casos severos de la enfermedad.

El profesor Johannes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experimental y Medicina Transfusional, de la University of Bonn, en Bonn, Alemania, declara que “esta aprobación es una gran noticia para las personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en Europa. La reducción del sangrado y las mejoras en la calidad de vida mostradas con emicizumab sugieren un gran avance en el tratamiento de esta enfermedad”.

El nuevo medicamento está indicado para la profilaxis de rutina de los episodios de sangrado, en pacientes que han desarrollado anticuerpos inhibidores del factor VIII (FVIII).

El tratamiento con emicizumab requiere que un día antes de iniciar el tratamiento se interrumpa el uso de otros agentes, como el concentrado de complejo activado de protrombina (aCCP) o el factor VII activo recombinante (rFVIIa).

La dosis recomendada es de 3 mg/kg semanal durante las primeras 4 semanas, seguida de 1,5 mg/kg semanal administrada como inyección subcutánea.

Se realizaron dos estudios para comprobar la seguridad y eficacia de este medicamento. El primero, denominado HAVEN 1, es un estudio abierto, aleatorizado, multicéntrico, fase 3, que incluyó 109 pacientes con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, y pacientes previamente tratados. HAVEN 1 mostró que aquellos tratados con Hemlibra tenían menos sangrados (3 al año), en comparación a quienes no recibieron tratamiento (el equivalente a 23 al año); en el estudio también se observó que, en pacientes previamente tratados con otros agentes de puente, los sangrados se redujeron de 16 al año, antes de hacer el cambio a Hemlibra, a 3 al año.

El segundo estudio es HAVEN 2, un estudio clínico multicéntrico, fase III, que incluyó a pacientes menores de 12 años con hemofilia A, con inhibidores de factor VIII. El 87% de los menores tratados con Hemlibra no sufrió ningún sangrado.

Se están realizando dos estudios más (HAVEN 3, y HAVEN 4), y la Agencia Europea de Medicamentos mantiene un monitoreo adicional sobre el fármaco.

Emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y es desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech, siendo comercializado con la marca Hemlibra.

Medscape/Farmanuario