Ficha Técnica de risdiplam:
Tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) originada en mutaciones del gen SMN1 en el cromosoma 5q causantes de deficiencia de la proteína SMN que determina una pérdida progresiva de neuronas motoras y debilidad muscular. Risdiplam aumenta y mantiene los niveles de proteína SMN funcional, modificando el empalme del pre-ARNm de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2), lo que provoca un aumento de la producción de proteína SMN funcional y estable. Metabolismo hepático y excreción principalmente biliar.