Detalle Farmaco

Tratamiento específico por vía interatecal de la atrofia muscular espinal (AME), enfermedad neuromuscular progresiva de origen genético debida a mutaciones en el cromosoma 5q. Oligonucleótido antisentido (OAS), se une al gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) desplazando factores de supresión y permitiendo que el ARNm del SMN2 se traduzca en la proteína SMN funcional de longitud completa. Es hidrolizado por la exonucleasa; no es sustrato, inhibidor ni inductor de enzimas CYP. Semivida de eliminación en LCR es de 135-177 días por excreción urinaria.