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Ficha Técnica de sapropterina:
Restituye y aumenta la hidroxilación de fenilalanina en pacientes con fenilcetonuria (PKU) o con déficit de BH4. Estimula la actividad enzimática de la fenilalanina-hidroxilasa defectuosa, logrando reducir y mantener niveles plasmáticos de fenilalanina, por lo que evita y reduce su acumulación, aumentando la tolerancia a fenilalanina en la dieta. Sal sintética -dihidrocloruro de sapropterina- que libera tetrahidrobiopterina (BH4), cofactor en el metabolismo de la fenilalanina.